최초로 FDA 승인을 받은 siRNAs 치료제

(Onpattro (patisiran) is the first RNA-interfering treatment to hit the market after nearly 20 years of research and development(Credit: Alnylam))

 FDA가 최초로 RNA를 이용해 유전자 발현을 억제하는 치료법을 승인했습니다. hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR) 혹은 Familial amyloid polyneuropathy (FAP)라는 드문 유전 질환에 대한 치료제인데, 효과적인 치료법이 없는 질병에 대한 유전자 치료라는 점은 환영하지만 1년에 45만 달러라는 비용은 문제가 될 것 같습니다.

 FAP는 우리 몸에서 갑상선 호르몬 (T4)를 운반하는 Transthyretin (TTR)을 만드는 유전자에 문제가 생겨 아밀로이드 형태로 침착되는 질환입니다. 이 물질이 신경에 침착되면 신경병증을 일으키며 간이나 신장처럼 주요 장기에 축적되면 기능을 상실해 장기 이식이 필요할 수 있습니다. 물론 이식을 받는다 해도 결국 같은 상황을 피하기 어렵습니다. 

 Alnylam사에서 개발한 온파트로 Onpattro (patisiran)는 지금까지 없었던 새로운 방법으로 이 문제를 해결합니다. small interfering RNAs (siRNAs)를 이용해 RNA가 단백질을 만들지 못하게 방해해 아예 해당 물질을 만들지 못하게 만드는 것입니다. 따라서 병의 진행을 막을 순 있지만, 한 번 주입으로 완치하는 대신 지속적으로 약물을 투여해야 한다는 점이 가장 큰 문제입니다. 좀 더 정확히 말하면 감당하기 어려울 정도로 비싼 약물을 계속 사용해야 한다는 것이죠. 

 물론 비싼 가격에는 그럴 만한 이유가 있습니다. siRNAs 자체가 생산이 까다롭고 환자도 매우 드물어 대량 생산 역시 곤란하기 때문입니다. 단순히 가격을 높이 책정한 제조사의 문제가 아니라는 것이죠. 결국 근본적인 해결책은 아예 DNA 단계에서 문제를 수정하는 것이지만, 아직은 요원한 이야기입니다. 아무튼 이런 가격이면 과연 신약 개발이 무슨 의미가 있을까 하는 생각이 들 정도인데, 새로운 돌파구 마련을 위한 연구가 필요해 보입니다. 

 참고 

https://newatlas.com/fda-approves-rna-interfering-drug/55860/