알츠하이머병의 진행을 되돌리는 신약 후보

 (Graphical abstract. Credit: Cell Reports Medicine (2025). DOI: 10.1016/j.xcrm.2025.102535)

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인구 노령화와 함께 알츠하이머병 환자도 같이 증가하고 있습니다. 나이가 들면 누구나 이 병에서 안전할 수 없는데, 본인은 물론 가족에게까지 감당하기 힘든 고통을 안긴다는 점에서 개인 뿐 아니라 사회적 문제로 부각되고 있습니다.

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하지만 아직까지 알츠하이머병에 대한 치료법은 제한적입니다. 최근에야 개발된 치료제는 사실 초기에 투여하면 진행을 늦추는 정도이고 이미 진행된 인지저하는 되돌릴 수 없으며 심한 부작용이 나타날 수 있어 새로운 신약 개발이 절실합니다.

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케이스 웨스턴 리저브 대학 및 클리브랜드 루이스 뇌졸증 센터 (University Hospitals, Case Western Reserve University, and the Louis Stokes Cleveland VA Medical Center)의 연구팀은 새로운 돌파구가 될 수 있는 신약 개발에 나섰습니다.

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앤드류 피퍼 (Andrew A. Pieper, MD, Ph.D) 연구팀의 칼야니 차우베이 박사 (Kalyani Chaubey, Ph.D)는 알츠하이머와 연관이 있는 NAD+(나이아신아미드 아데닌 디뉴클레오티드)라는 세포 에너지 분자의 불균형을 조절할 수 있는 신약 후보를 동물 모델을 통해 연구했습니다.

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P7C3-A20라는 약물이 그 후보 물질로 NAD+ 불균형을 바로 잡아 세포가 제기능을 할 수 있게 도와줍니다. 연구팀은 알츠하이머병 발병에서 핵심적인 물질인 Amyloid 경로 변형 (Aβ 축적 유도)와 Tau 단백질 변형 (타우 잔여물 축적 유도) 쥐 동물 모델을 만들었습니다.

연구팀은 이 두 모델 모두 인간 알츠하이머병과 유사한 병리학적 특징인 혈뇌장벽 손상, 축삭 퇴화, 신경염증, 해마 신경 생성 저하, 시냅스 전달 저하, 산화 손상 축적, 심각한 인지 기능 저하를 보인다는 점을 확인했습니다.

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이후 연구팀은 초기 단계에 있는 동물과 이미 어느 정도 진행된 동물에 P7C3-A20를 투여했습니다. 그 결과 초기 단계에서 투여는 물론이고 이미 진행된 경우에도 뇌 병변과 인지 기능이 회복된 것을 확인했습니다.

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물론 이 연구는 초기 전임상 단계 실험으로 사람에서 같은 효과를 거둘 수 있을지는 더 많은 연구가 팔요한 부분입니다. 하지만 이미 진행된 환자에서도 기능을 회복할 수 있는 약물이 개발되면 알츠하이머병 치료에서 획기적인 전기가 마련될 수 있는 만큼 이런 시도가 성공할 때까지 계속되야 한다고 생각합니다.

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참고

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https://medicalxpress.com/news/2025-12-alzheimer-disease-reversed-animal-full.html#google_vignette

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Kalyani Chaubey et al, Pharmacologic reversal of advanced Alzheimer's disease in mice and identification of potential therapeutic nodes in human brain, Cell Reports Medicine (2025). DOI: 10.1016/j.xcrm.2025.102535

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