1형 당뇨의 진행을 늦추는 새로운 치료법 - 와튼 젤리

 ((a) Percentage Δ-change in C-peptide AUC (0–120 min) for the MMTT comparison between baseline (before treatment) and 12 months after treatment, at the day 372 visit. A comparison of participants treated in part A of the study (dose escalation study) was performed. Participants receiving high-dose ProTrans (n=3) demonstrated a maintenance of their % Δ AUC compared with participants treated with low-dose ProTrans (n=3; p=0.02, Mann–Whitney test). (b) % Δ-change in C-peptide AUC (0–120 min) for the MMTT comparison between baseline (before treatment) and 12 months after treatment, at the day 372 visit, for participants in part B of the study (ProTrans treatment, n=10; placebo, n=5). ProTrans showed a statistically significant effect compared with placebo (p=0.02, Mann–Whitney test). (c) Δ-change in daily insulin requirements in participants included in part B of the study, before treatment compared with 12 months after treatment. ProTrans showed a statistically significant effect compared with placebo (p=0.05, Student’s unpaired two-tailed t test). All data are presented as box and whisker plots min. to max. *p<0.05. Credit: Diabetologia (2023). DOI: 10.1007/s00125-023-05934-3)

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1형 당뇨병은 인슐린을 생산하는 췌장의 베타 세포가 파괴되면서 진행하는 질병입니다. 현재는 질병의 진행을 늦출 수 있는 좋은 방법이 없기 때문에 결국 시간이 갈수록 인슐린 분비 능력이 줄어들면서 혈당 조절 능력은 떨어지고 인슐린 투여량은 늘어나게 됩니다.

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스웨덴 웁살라 대학의 연구팀은 와튼 젤리 (Wharton's jelly)를 이용해 1형 당뇨의 진행을 늦추는 1/2상 임상 시험 결과를 공개했습니다. 와튼 젤리는 탯줄에 있는 젤리 형태의 물질로 아직 분화되지 않은 세포를 포함하고 있습니다. 와튼 젤리에 포함된 중간엽 간질 세포 (mesenchymal stromal cells, MSC)는 인슐린 분비 세포 같은 다른 세포로 분화할 수 있어 과학자들의 주목을 받고 있습니다.

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연구팀은 24명의 1형 당뇨 환자를 대상으로 1형 당뇨 치료 목적으로 특수하게 처리된 와튼 젤리와 위약을 투여해 경과를 추적 관찰했습니다. 이 처리 과정은 스웨덴의 바이오 회사인 NextCell이 담당했으며 ProTrans 과정이라고 부릅니다.

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연구 결과 ProTrans MSC 세포를 투여 받은 군과 그렇지 않은 대조군은 1형 당뇨의 진행 속도에서 현저한 차이가 있었습니다. 1년 후 인슐린 분비 능력을 측정하는 지표인 C-peptide는 대조군에서 47%나 감소했으나 실험군은 10% 정도만 감소했습니다. 인슐린 투여량도 대조군은 하루 10U 정도 증가한 반면 실험군은 차이가 없었습니다.

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이번에 투여된 ProTrans MSC는 환자 자신의 것이 아닌 다른 사람의 탯줄에서 구한 동종이계 (allogeneic) 세포입니다. 1형 당뇨 환자는 전체 당뇨 환자 중 큰 비중을 차지하지 않기 때문에 공급에는 문제가 없을 것으로 보입니다. 다만 와튼 젤리에서 추출한 ProTrans MSC가 진짜 장기적으로 병의 진행을 막으면서 큰 부작용이 없는지 검증하기 위해서는 더 많은 사람을 대상으로 한 장기간의 임상 3상 시험 결과가 나와야 할 것입니다. 앞으로 수년 뒤 결과가 주목됩니다.

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참고

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https://medicalxpress.com/news/2023-06-wharton-jelly-halt-diabetes-phase.html

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Per-Ola Carlsson et al, Umbilical cord-derived mesenchymal stromal cells preserve endogenous insulin production in type 1 diabetes: a Phase I/II randomised double-blind placebo-controlled trial, Diabetologia (2023). DOI: 10.1007/s00125-023-05934-3