난치성 이형접합 가족성 고콜레스테롤 혈증 치료의 새 돌파구

현재 고콜레스테롤 혈증 치료제의 표준으로 사용되는 스타틴 계열 약물로도 치료하기 힘든 유전병인 이형접합 가족성 고콜레스테롤 혈증 (heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH))의 새로운 치료제가 등장했습니다.

HeFH는 LDL 콜레스테롤 수치가 비정상적으로 높아지면서 심혈관 질환의 위험도가 크게 높아지는 병입니다. 스타틴만으로는 목표 콜레스테롤 수치에 도달하기 힘들기 때문에 더 강력한 약물 개발이 필요합니다.

머크 (Merck)가 개발한 PCSK9 inhibitor인 엔리시타이드 (Enlicitide)는 최근 임상 3상에서 우수한 성과를 보고해 새로운 돌파구가 될 것으로 기대되고 있습니다. 이 약물은 간에서 LDL 콜레스테롤을 분해하는 수용체를 분해하는 PCSK9에 대한 억제제로 LDL 콜레스테롤 수치를 58.2%나 감소시키는 효과를 보여줬습니다.

3상 임상 시험에 참가한 303명의 환자들은 52주에 걸쳐 하루 엔리시타이드 20mg 및 위약을 복용했습니다. 24주 후 엔리시타이드 그룹은 58.2%니 LDL 콜레스테롤이 감소했으며 52주가 지난 시점에서 치료군은 55.3% 감소한 반면 위약 대조군은 8.7% 증가한 양상을 보였습니다.

부작용 보고는 치료군과 위약군이 각각 77.7%와 76.2%로 거의 차이가 없었습니다. 머크는 이 결과를 토대로 FDA에 사용 승인을 신청하는 한편 더 대규모의 임상 시험을 통해 적용 범위를 늘리기 위해 노력하고 있습니다. 한편 경쟁자인 아스트라제네카 역시 PCSK9 억제제 3상을 진행하면서 추격하고 있어 앞으로 HeFH 치료가 한결 쉬워질 것으로 기대됩니다.

참고

https://medicalxpress.com/news/2025-11-cholesterol-lowering-pill-bad.html#google_vignette

Christie M. Ballantyne et al, Efficacy and Safety of Oral PCSK9 Inhibitor Enlicitide in Adults With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia, JAMA (2025). DOI: 10.1001/jama.2025.20620

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