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항아밀로이드 약물이 알츠하이머 예방에 효과 있다?

 




(Randall J. Bateman, MD, the Charles F. and Joanne Knight Distinguished Professor of Neurology at WashU Medicine, is the study director of an international clinical trial that finds an anti-amyloid drug can delay the onset of cognitive decline if given many years before symptoms of Alzheimer's disease arise. The participants in the study had inherited genetic variants that lead to early-onset Alzheimer's disease, and among those who received the drug the longest – an average of eight years – the treatment lowered the risk of developing symptoms from essentially 100% to about 50%, according to a preliminary analysis of the data. Credit: Matt Miller)

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알츠하이머 병은 노인이 되면 누구에게나 생길 수 있는 질병으로 서서히 인지력이 낮아지면서 치매 증상이 심해지는 질병입니다. 노인 인구 증가에 따라 알츠하이머 환자도 점점 늘어나면서 사회적인 문제가 되고 있을 뿐 아니라 살면서 누구나 인생 마지막 단계에서 걸릴 위험성이 있는 질병이기도 합니다. 따라서 치료 약물이나 예방법을 개발하기 위해 많은 연구가 진행되고 있기는 하나 현재까지 승인된 약물은 진행을 약간 늦추는 정도에 불과하며 특별히 예방할 방법도 없습니다.

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알츠하이머 병: https://terms.naver.com/entry.naver?docId=926690&cid=51007&categoryId=51007

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하지만 과학자들은 계속해서 방법을 찾고 있습니다. 그리고 최근 다소 희망적인 연구 결과가 발표됐습니다. 노년기가 아니라 30대에서 50대 사이 젊은 연령에 알츠하이머 병이 생기는 희귀 유전 질환인 우성 유전 알츠하이머 병 (dominantly inherited Alzheimer's disease (DIAD)) 환자를 대상으로 한 연장 임상 시험에서 항아밀로이드 단클론 항체 (anti-amyloid monoclonal antibody)인 간테네루맙 (Gentenerumab)의 효과가 확인된 것입니다.

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로슈가 개발해 임상 시험을 진행했던 간테네루맙은 사실 알츠하이머 병의 진행을 늦추는 데 효과를 입증하지 못해 결국 개발이 취소된 약물입니다. 하지만, 그 전에 이 약물은 워싱턴 의대의 랜돌 베이츠만 교수 (Randall J. Bateman, MD, the Charles F. and Joanne Knight Distinguished Professor of Neurology at WashU Medicine)가 이끄는 국제 연구팀에 의해 우성 유전 알츠하이머 병 임상 시험을 진행했었습니다.

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이 희귀 질환에 걸린 환자들은 젊은 나이에 베타 아밀로이드가 뇌에 쌓이면서 매우 이른 시기에 알츠하이머 병으로 진행되는 것으로 보입니다. 연구팀은 전 세계에서 모집한 73명의 환자를 대상으로 3년 간 임상 시험을 진행했는데, 이후에도 약물을 투여받은 22명의 환자에서 최대 50% 정도 알츠하이머 병 발생 확률이 줄어드는 것을 확인했습니다.

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희귀 질환이기 때문에 참가한 사람 숫자가 적지만, 무시할 수 없는 수준의 결과로 베타 아밀로이드에 대한 조기 치료가 효과가 있을 수 있다는 점을 시사합니다. 다만 현재 로슈가 간테네루맙의 생산을 중단해서 연구 참가자들은 다른 항아밀로이드 약물을 투여받고 있습니다.

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하지만 알츠하이머병의 고위험군에서 아밀로이드 침착 전에 예방적으로 약물을 사용하기 위해서는 아직 넘어야할 산이 많습니다. 희귀 질환은 없지만, 고위험군이 누구이고 언제 부터 약물을 투여하면 되는지 알아내는 것부터가 쉽지 않습니다. 더 중요한 것은 약물이 장기 복용해도 부작용이 없고 가격도 저렴해야 한다는 것입니다.

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현재 항아밀로이드 항체 치료제들은 가격도 비싸지만, 더 큰 문제는 ARIA (amyloid-related imaging abnormalities)라는 부작용을 일으킨다는 것입니다. 상당수 환자에서 볼 수 있는 현상으로 뇌 MRI 에서 이상을 확인할 수 있습니다. 다행히 대부분은 큰 문제 없이 지나가지만, 일부에서는 약물을 중단할 정도로 부작용이 심각하거나 사망에 이를 수 있습니다.

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따라서 부작용이 없고 장기 복용해도 안전하며 가격이 저렴한 항아밀로이드 치료제 개발이 필요합니다. 이 모든 것이 한 번에 되지는 않겠지만, 지금처럼 연구를 계속하다보면 언젠가 인류가 알츠하이머의 공포에서 벗어나는 날이 올 것으로 기대합니다.

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참고

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https://medicalxpress.com/news/2025-03-anti-amyloid-drug-alzheimer-dementia.html

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Bateman RJ, et al. Safety and efficacy of long-term gantenerumab treatment in dominantly inherited Alzheimer's disease: an open label extension of the phase 2/3 multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled platform DIAN-TU Trial, The Lancet Neurology (2025). www.thelancet.com/journals/lan … (25)00024-9/fulltext

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