아마도 미디어나 기타 매체들을 통해 유전자 치료 (Gene therapy) 에 대한 내용이 워낙 많이 나오기 때문에 이미 실제 의료에서 사용되고 있는 줄 아시는 분들도 있겠지만 사실 유럽과 미국에서 당국의 승인을 받은 유전자 치료는 지금까지 없었습니다. 현재까지 이루어진 것은 모두 임상 실험의 형태였습니다.
그런데 2012 년 7 월 유럽 위원회 (European Commission ) 산하의 European Medical Agency 가 첫번째 유전자 치료를 승인했다고 합니다. 이 유전자 치료는 유전자의 결합으로 LPL (Lipoprotein Lipase) 라는 효소 결핍을 지닌 환자에서 처음 승인되었습니다.
LPL 결핍증은 지방을 분해하는 데 필요한 효소 가운데 하나인 LPL 을 유전자의 결합으로 생기는 드문 질환입니다. 이로 인해 환자는 특수한 형태의 고지혈증 및 췌장염등을 앓게 됩니다. 이런 환자들에서 AAV1 ( adeno-associated viral vector) 라는 바이러스를 이용해서 근육 세포에 LPL 을 만드는 유전자를 이식할 수 있습니다. 이 바이러스는 증식은 할 수 없지만 유전자를 인간 세포의 핵에 전달할 수는 있습니다.
(아데노바이러스 벡터는 핵에 유전자를 전달한 후 소멸됨. Credit : NIH )
이 아데노 바이러스 벡터 제제 ( alipogene tiparvovec ) / 글리베라 (Glybera) 는 LPL 결핍증 환자로써 매우 심각하거나 반복적인 췌장염이 생기는 경우 - 이것은 매우 치명적인 결과를 초래할 수 있음 - 에 신중하게 고려될 수 있다고 승인되었습니다.
임상 실험에서 alipogene tiparvovec 는 췌장염 발생을 억제하는데 효과가 있는 것으로 나타났습니다. 물론 새로운 임상 치료법이 어떤 결과를 가져올 지는 보다 경험이 필요하겠지만 일단 유전자 치료에 있어 새로운 이정표가 세워진 것은 확실해 보입니다. 다른 여러 유전병 치료에도 효과적이고 안전한 유전자 치료가 도입되기를 희망해 봅니다.
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